Früherkennung: Ein Skalpell für das Erbgut

Inzwischen stammt jedes zweite zugelassene Medikament aus einem Biotechlabor. Der sechste und letzte Beitrag der Blog-Serie zum diesjährigen Früherkennungsbericht der SATW befasst sich mit der disruptiven molekularbiologischen Methode CRISPR/Cas9.

Mit CRISPR/Cas9 kann das Erbgut gezielt verändert werden. Es können in beinahe allen Zelltypen beliebige Gensequenzen herausgeschnitten oder hinzugefügt werden. Die Technologie eröffnet somit neue Möglichkeiten im Kampf gegen Aids, Krebs und eine ganze Reihe von Erbkrankheiten, aber auch für die Züchtung von Pflanzen und Tieren. Auch für die Schweiz gibt es enorme Chancen, bietet die Technologie doch vielversprechende Anwendungen in den Bereichen Gesundheit, Ernährung und Materialien. Daneben stellen sich auch grosse ethische Fragen.

CRISPR/Cas9-Methodik hat in den letzten Jahren die Forschung so stark beeinflusst wie nur wenige andere Technologien. Insbesondere haben Versprechen Hochkonjunktur, wie die Technologie im Dienst der Gesundheit des Menschen genutzt werden kann. Es besteht kein Mangel an Anwendungsgebieten. Grundsätzlich ist die Technologie einfach und relativ kostengünstig, solange ausschliesslich die Forschung betroffen ist. Für eine mögliche Anwendung beim Menschen besteht aber noch beträchtlicher Forschungsbedarf. Dabei konzentriert sich die Frage auf die Spezifität der Veränderung im Zielgenom. Noch entstehen oftmals Nebeneffekte, da zusätzliche Veränderungen ausserhalb der Zielregion stattfinden. Weil solche Veränderungen bleibend sind und deshalb bei einer Anwendung am Menschen nicht akzeptabel, wird mit Hochdruck an der Reduktion dieser «Off-Target»-Effekte gearbeitet. Die Frage, wie häufig «Off-Target»-Effekte sein dürfen, damit sie bei welchen Anwendungen beim Menschen noch geduldet werden können, ist noch völlig offen und von grösster Wichtigkeit.

Auskunft

Daniel Gygax, daniel.gygax(at)satw.ch

Der Autor

Daniel Gygax forscht an der Fachhochschule Nordwestschweiz FHNW in den Bereichen in-vitro Diagnostik und biospezifische Interaktionsanalytik und ist Dozent für Bioanalytik und Biotechnologie. An den Universitäten Basel und Palermo ist er Lehrbeauftragter. Er hat am Biozentrum der Universität Basel Biologie II studiert und in Mikrobiologie/Biochemie doktoriert. Anschliessend war er an der Harvard University als Post-doc und bei Ciba-Geigy/Novartis in den Zentralen Forschungslaboratorien und der Division Pharma tätig. Seit 1999 wirkt er an der FHNW als Dozent und Forscher und hatte während 10 Jahren den Studiengang «Molecular Life Sciences» geleitet. Über 15 Jahre hatte der das Nationale F&E-Konsortium biotechnet Switzerland und das NTN Swiss Biotech präsidiert. In der TA-Swiss war er Mitglied des Leitungsausschusses. Daniel Gygax wurde 2008 zum Einzelmitglied der SATW ernannt. Er engagierte sich im Wissenschaftlichen Beirat und im Transferkolleg und seit 2012 leitet er die Themenplattform «Biotechnologie und Bioinformatik». Das hier vorgestellte Projekt wurde von Prof. Eric Kübler von der FHNW in die Themenplattform eingebracht.

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